Researchers at the Sirius University of Science and Technology have announced the development of a revolutionary technology that promises significant progress in the gene therapy of hereditary diseases. The details of this work have been published in the scientific journal Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Existing gene therapy methods, which utilize adeno-associated viruses (AAVs), face a significant challenge: they can only deliver genes up to five thousand nucleotides in length. However, many serious genetic disorders are linked to much larger genes. Russian specialists have found an elegant solution to this problem: they propose to cleave large genes into separate fragments and then use special proteins, called inteins, to reassemble them once inside the target cells.
To demonstrate the effectiveness of their approach, the scientists used a green fluorescent protein (GFP) model. Through careful optimization of intein activity conditions, they successfully restored the full-length protein in 80% of the studied cells. This success paves the way for the creation of therapeutic agents for hereditary diseases that were previously considered untreatable due to the excessively large size of the genes involved.
The authors of the study emphasized that their developed technology shows promise not only in liver cells but also in retinal cells. This potentially allows for the treatment of hereditary retinopathies – diseases that lead to vision loss. Furthermore, this innovative method could be adapted to combat severe genetic conditions such as Duchenne muscular dystrophy and other complex hereditary pathologies.
Прорыв в генной терапии: Российские ученые разработали инновационный метод лечения наследственных заболеваний
Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» объявили о разработке революционной технологии, которая обещает значительный прогресс в генной терапии наследственных заболеваний. Детали этой работы опубликованы в научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology (FBIOE).
Существующие методы генной терапии, использующие аденоассоциированные вирусы (AAV), сталкиваются с проблемой: они могут доставлять гены размером не более пяти тысяч нуклеотидов. Однако многие серьезные генетические нарушения связаны с гораздо более крупными генами. Российские специалисты нашли элегантное решение этой проблемы: они предлагают расщеплять большие гены на отдельные фрагменты, а затем использовать специальные белки, называемые интеинами, для их повторной сборки уже внутри целевых клеток.
Для демонстрации эффективности своего подхода ученые использовали модель зеленого флуоресцентного белка (GFP). Путем тщательной оптимизации условий работы интеинов им удалось добиться восстановления полноценного белка в 80% исследованных клеток. Этот успех открывает путь к созданию терапевтических средств для наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми из-за чрезмерно большого размера задействованных генов.
Авторы исследования подчеркнули, что разработанная ими технология демонстрирует перспективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это потенциально позволяет лечить наследственные ретинопатии – заболевания, приводящие к потере зрения. В дальнейшем этот инновационный метод может быть адаптирован для борьбы с такими тяжелыми генетическими состояниями, как мышечная дистрофия Дюшенна, и другими сложными наследственными патологиями.
